Троє дітей з Охматдиту “виграли” укол генного препарату: його вартість понад 2 мільйони доларів

У Національній дитячій спеціалізованій лікарні Міністерства охорони здоров’я “Охматдит” троє дітей отримали укол Zolgensma.

Препарат використовується в лікуванні пацієнтів зі спінально-м’язовою атрофією.

Про це повідомляє “Суспільне”.

Безкоштовну дозу препарату отримали хлопчик з Тернопільщини (1 рік 9 місяців), дівчинка з Кривого Рогу (8 місяців) та дівчинка з Сумщини (1 рік, 10 місяців).

Лікарі “Охматдиту” подали 12 дітей на участь у розіграші безкоштовної дози препарату.

Трьом дітям пощастило — вони отримали укол Zolgensma як подарунок від виробника. Введення пройшло без ускладнень. Зараз маленькі пацієнти перебувають в інфекційному відділенні для дітей молодшого віку “Охматдиту”.

“Моїй Алісі зараз 8 місяців, діагноз нам поставили у 2 місяці за допомогою генетичного тесту й були прояви хвороби характерні для СМА. Шлях для отримання лікування в Україні дуже важкий, його можна отримати тільки завдяки благодійній допомозі фармкомпаній, — розповідає мама 8-місячної Аліси з Кривого Рогу Галина Шевчик. — Наш лікар з “Охматдиту” подав заяву на лотерею й через 5 місяців нам пощастило, наша дитина виграла ці ліки”.

Жінка додала, що хвороба проявляється порушенням дихання, відсутністю моторної функції, дитина не може самостійно їсти.

“Дитина добре перенесла ін’єкцію. Це вірус в кров вводиться, прояві вірусні, температура, слабкість, це ще є, але це такий період, це нормально. Прогнози лікарів позитивні, далі залежить від дитини й реабілітації”, — розповіла Галина.

“Препарат, який вкололи, робить виправлення на генному рівні, гени SMN1, SMN2 починають функціонувати як треба. Якщо це Zolgensma, то конкретно ген SMn1 виправляється, ген коректним чином починає продукувати необхідні білки, аби організм правильно функціонував. Спочатку цей препарат зупиняє прогрес хвороби, а потім за умови хороших прогнозів починається регрес хвороби”, — зазначив лікар.

До слова, у світі розроблено лише 3 лікарських засоби для пацієнтів зі СМА.

Розробка американської компанії Novartis Gene Therapies препарат Zolgensma є генним препаратом та водночас найдорожчим лікарським засобом у світі — його вартість становить понад 2 мільйони доларів.

Препарат працює як “ремонт” ДНК: він забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1, який і викликає спінально-м’язову атрофію. Zolgensma не лікує хворобу на 100%, але відчутно допомагає зупинити її прогресування. Після ін’єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати та навіть ходити.

Нагадаємо, двом дітям з Охматдиту одночасно трансплантували нирки від посмертного донора.

Фото: facebook